（記者陸悅）  近視已成為全球最嚴重的公共健康問題之一。由于目前尚缺乏療效和安全性明確的可用于控制近視進展的藥物，為規范和指導該領域新藥的科學研發和評價，8月24日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）就《控制近視進展藥物臨床研究技術指導原則（征求意見稿）》（以下簡稱《原則》）公開征集意見。該《原則》主要適用于控制近視進展化學藥物和生物制品的臨床研究，為研發人員提供有關臨床試驗設計、實施和評價的方法學指導。

　　我國一半以上青少年近視

　　近視是一種最常見的屈光不正，指在不適用調節時，平行光線通過眼的屈光系統屈折后，焦點落在視網膜之前的一種屈光狀態。除引起遠距視物模糊外，近視可能引起黃斑出血、脈絡膜新生血管化等嚴重并發癥，損害視力相關的生活質量，增加視力相關工作難度。流行病學數據顯示，全球近視和高度近視患病率不斷攀升，而社會、生活和環境因素的顯著變化是影響近視患病率攀升、低齡化、重度化的重要原因之一。

　　我國兒童和青少年近視患病率較高。2016年，一項57904例樣本的流行病學調查顯示，我國華北、華東、華南、西南和西北地區抽取的6個省市的中小學生近視患病率為55.7%，其中6～8歲組、10～12歲組、13～15歲組和16～18歲組近視患病率分別為35.8%、58.9%、73.4%和81.2%。

　　兒童和青少年中，最為常見的近視類型是以眼軸過長為特征的軸性單純性近視。

　　目前尚無有效治療近視藥物

　　目前，光學矯正是控制兒童和青少年近視進展的主要方式，可分為框架眼鏡和角膜接觸鏡(軟性角膜接觸鏡、硬性透氣性角膜接觸鏡、角膜塑形鏡、多焦點軟性接觸鏡)。成年患者可采用激光手術治療。

　　在藥物治療方面，已有研究初步證實M受體阻滯劑具有一定的控制近視進展的效果，且存在較少反彈，但其長期療效和安全性仍待確證，當前僅可作為光學矯正方法控制不佳患者的合并治療。其他藥物如多巴胺受體激動劑、7-甲基黃嘌呤等多處于非臨床研究階段，仍待進一步研究。目前國內已上市的用于兒童近視相關的藥品少且上市時間早，多通過緩解眼疲勞從而起到緩解青少年假性近視的作用，療效不理想，已較少應用于臨床，亟待開發療效和安全性明確的可用于控制近視進展的藥物。

　　研發應充分保障受試者安全

　　《原則》指出，兒童及青少年期是近視進展的主要時期，控制近視進展的適應癥人群主要為兒科人群。因此，對于控制近視進展藥物的研發，應在研發早期即制定完善的兒科人群臨床研發整體計劃。近視進展伴隨著屈光系統和全身其他各系統的生長發育，研究表明0～12歲是眼軸快速增長的階段，兒童在由正視眼轉化為輕度近視眼的過程中，以眼軸增長為主。因此，藥物研發時，應結合近視進展特點、藥物作用機制和研發目的，選擇適宜年齡階段的兒科人群。

　　由于影響近視進展的因素眾多，《原則》提示，臨床試驗設計時選擇具有代表性的受試者入組至關重要。在制定臨床試驗方案確定入選標準時，除年齡、疾病狀態和嚴重程度外，申請人還應充分考慮受試者所處的生活環境、遺傳等近視影響因素。低度和中度單純性近視是最常見的兒童及青少年近視的類型，此類患者人群是控制近視進展的最主要的目標人群。因此對于控制兒童和青少年近視進展藥物的臨床試驗，通常建議入選雙眼低度和中度單純性近視的患者。

　　《原則》還提示，新藥在進行首次人體試驗前，應完成充分的非臨床藥代動力學、藥理學和毒理學研究，以預測可能的臨床有效性和安全性，并提供支持首次人體試驗劑量選擇的充分證據及預期暴露的安全范圍，以充分保障受試者安全。針對近視人群的特殊性，在進入兒科人群臨床試驗前，應參考ICH：M3(R2)《藥物進行人體臨床試驗和上市許可申請的非臨床安全性研究》中“12.兒科臨床試驗”相關章節的建議和要求，結合適應癥、目標人群年齡階段、成年動物或人體暴露的安全數據、給藥周期、靶器官潛在發育毒性等開展必要的幼齡動物的毒性研究。對于控制近視進展藥物的確證性臨床試驗，建議采用隨機、盲法、安慰劑對照的優效性設計，也可采用有確切療效和安全性數據的治療方法作為陽性對照。