北京10月14日電 近日，國家醫療保障局在官網發布《對十三屆全國人大三次會議第6365號建議的答復》。針對全國人大代表提出“關于加強我國罕見病醫療保障政策的建議”的建議，國家醫療保障局答復稱，國家醫保局高度重視罕見病患者醫療保障工作，不斷探索建立罕見病用藥保障機制。目前，絕大多數罕見病對癥治療藥品以及血友病、特發性肺纖維化、肌萎縮側索硬化癥等罕見病用藥已在醫保目錄中。2019年，國家醫保目錄調整中重點考慮罕見病等重大疾病治療用藥，將原發性肉堿缺乏癥、青年帕金森等罕見病用藥新增納入了目錄，并通過準入談判將肺動脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見病用藥納入了目錄，價格大幅下降。據統計，121種罕見病治療藥物中，目前已在我國上市且有適應癥的50余種藥品中，已有40余種納入了國家醫保藥品目錄。

國家醫療保障局同時指出， 從現階段醫保制度整體發展狀況、群眾疾病治療需求以及醫療保險基金支撐能力來看，當前基本醫療保險主要滿足人民群眾基本醫療需求。相較于部分罕見病患者年人均數百萬的醫療費用而言，目前基本醫療保險特別是城鄉居民醫保人均800多元的籌資水平尚不能滿足罕見病患者保障需求。限于經濟社會發展水平和醫保基金支撐能力，部分價格非常昂貴的罕見病治療藥物，尚未能納入醫保用藥范圍。按照黨中央、國務院決策部署，醫保部門近期已啟動了新一輪醫保目錄調整工作，將根據基金支付能力適當調整目錄范圍，更好滿足參保群眾用藥需求。

國家醫療保障局表示，下一步，將深入貫徹落實《中共中央國務院關于深化醫療保障制度改革的意見》，在統籌強化三重制度綜合保障的基礎上，夯實醫療救助托底保障功能，研究探索建立政府主導、多方籌資、社會參與的罕見病用藥保障機制。同時，加強部門協同，提高罕見病患者診療服務水平，提升罕見病用藥供應保障能力，做好罕見病審評審批，加快發展商業健康保險，鼓勵商業保險機構為包括罕見病患者在內的人民群眾提供更多的保障產品，合力維護好罕見病患者基本醫療權益。

答復全文如下：

國家醫療保障局對十三屆全國人大三次會議第6365號建議的答復

醫保函〔2020〕54號

吳清平等12位代表：

你們提出的“關于加強我國罕見病醫療保障政策的建議”收悉。經認真研究，現答復如下：

國家高度重視包括罕見病患者在內參保人員醫療保障工作，通過公平普惠實施基本醫療保險、完善大病保險等補充醫療保障措施、筑牢醫療救助托底保障防線，統籌發揮三重制度綜合保障，梯次減輕參保群眾醫療費用負擔。目前，基本醫療保障已覆蓋超過13.5億人，參保率穩定在95%以上，基本實現應保盡保。職工醫保和居民醫保政策范圍內住院費用報銷比例分別達到80%以上和70%左右，住院最高支付限額分別達到職工和居民年人均可支配收入的6倍左右。城鄉居民大病保險覆蓋超過10億參保居民，在基本醫�；�礎上報銷比例平均提高13個以上百分點。參保職工高額費用患者還可以通過職工大額醫療費用補助、企業補充醫療保險等獲得進一步保障。低保對象、特困人員、建檔立卡貧困人口等困難群眾在享受居民醫保參保個人繳費補貼的同時，還可以申請獲得醫療救助，政策范圍內住院費用在年度救助限額內救助比例達到70%。據統計，2019年全國共實施醫療救助15801萬人次，支出502.2億元。其中住院救助和門診救助7050萬人次，資助困難群眾參加基本醫療保險8751萬人。

此外，國家醫保局還協同相關部門加快推進醫保目錄調整、開展目錄外抗癌藥醫保準入專項談判，加快推進“4+7”帶量采購，將一批療效明確、臨床必需的新藥、好藥，通過評審、談判或招采以合理價格及時納入醫保支付范圍，進一步降低重大疾病患者用藥負擔。同時，加快推進異地就醫結算平臺建設，為需要跨統籌區異地轉診的大病患者及時提供醫療費用結算服務，減少參保群眾跑腿墊資。

一、關于加強罕見病患者用藥保障

國家醫保局高度重視罕見病患者醫療保障工作，不斷探索建立罕見病用藥保障機制。目前，絕大多數罕見病對癥治療藥品以及血友病、特發性肺纖維化、肌萎縮側索硬化癥等罕見病用藥已在醫保目錄中。2019年，國家醫保目錄調整中重點考慮罕見病等重大疾病治療用藥，將原發性肉堿缺乏癥、青年帕金森等罕見病用藥新增納入了目錄，并通過準入談判將肺動脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見病用藥納入了目錄，價格大幅下降。據統計，121種罕見病治療藥物中，目前已在我國上市且有適應癥的50余種藥品中，已有40余種納入了國家醫保藥品目錄。

然而從現階段醫保制度整體發展狀況、群眾疾病治療需求以及醫療保險基金支撐能力來看，當前基本醫療保險主要滿足人民群眾基本醫療需求。相較于部分罕見病患者年人均數百萬的醫療費用而言，目前基本醫療保險特別是城鄉居民醫保人均800多元的籌資水平尚不能滿足罕見病患者保障需求。限于經濟社會發展水平和醫保基金支撐能力，部分價格非常昂貴的罕見病治療藥物，尚未能納入醫保用藥范圍。按照黨中央、國務院決策部署，醫保部門近期已啟動了新一輪醫保目錄調整工作，將根據基金支付能力適當調整目錄范圍，更好滿足參保群眾用藥需求。

二、關于建立多部門聯動的罕見病保障機制

近年來，國家相關部門加強工作協同，積極開展罕見病患者醫療服務保障工作。一是鼓勵罕見病治療藥品研發。2016年2月，原國家食品藥品監督管理總局印發《關于解決藥品注冊申請積壓實行優先審評審批的意見》并于2017年12月修訂實施，對包括罕見病治療藥品在內的18種情形的藥品注冊申請實施優先審評審批。截至2020年5月底，已將71件治療罕見病的注冊申請（按受理號計）納入優先審評程序，大大加快了產品研發和上市的進程。2019年2月，財政部、海關總署、稅務總局和國家藥監局聯合印發《關于罕見病藥品增值稅政策的通知》，對列入罕見病藥品制劑及原料藥目錄的藥品實施稅收優惠，鼓勵罕見病制藥產業發展，降低患者用藥成本。二是加快推進罕見病治療臨床急需境外新藥上市。國家藥監局按照《關于臨床急需境外新藥審評審批相關事宜的公告》，會同國家衛生健康委組織專家對臨床急需境外新藥品種進行遴選，經公示后，已先后發布兩批臨床急需境外新藥品種名單，其中包括37個罕見病治療藥品。同時，積極與相關企業溝通，鼓勵在我國提出申報，加快審評審批。目前，已有治療特發性肺動脈高壓的司來帕格片、治療黏多糖貯積癥的依洛硫酸酯酶α、治療多發性硬化的鹽酸芬戈莫德膠囊、治療高膽固醇血癥的依洛尤單抗、治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿的依庫珠單抗、治療多發性硬化癥的特立氟胺片、治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液、治療肌萎縮側索硬化的依達拉奉注射液已經通過該專門通道獲批進口。三是提高罕見病診療和管理水平。國家衛生健康委聯合相關部門發布我國第一批罕見病目錄，為制定罕見病相關政策提供了參考范圍。制定印發《罕見病診療指南》，依托行業組織開展相關培訓，提高診治罕見病的規范化水平。建立罕見病診療協作網，對罕見病患者進行相對集中診療和雙向轉診。建立罕見病病例診療信息登記制度，為制訂人群干預策略、完善診療服務體系、提高患者醫療保障水平、提高藥物可及性提供科學依據。四是加強用藥供應保障。國家衛生健康委聯合相關部門聯合印發《關于改革完善短缺藥品供應保障機制的實施意見》，將健全罕見病用藥政策列為應對解決藥品短缺問題的6類措施之一，制定發布鼓勵仿制藥品目錄、鼓勵研發申報兒童藥品清單等。通過“重大新藥創制”科技重大專項對一些罕見病用藥研發提供支持，截至目前共立項課題14項，投入中央支持資金6823萬元。建立健全藥品短缺監測預警體系，提高監測效率和應對能力，著力解決臨床罕見病用藥短缺問題。

三、關于建立多方籌資的罕見病保障機制

國家高度重視罕見病患者醫療保障工作，《中共中央國務院關于深化醫療保障制度改革的意見》明確提出“探索罕見病用藥保障機制”。為加強包括罕見病患者在內大病患者醫療保障工作，國家持續加大資金投入，不斷提高大病保險保障水平，夯實醫療救助托底保障，支持慈善醫療救助發展，統籌發揮保障合力。一是提高大病保險保障水平。近年來，國家持續加大大病保險資金投入，支持普惠性提高大病保障水平和用于對貧困人口傾斜支付。2019年，參保居民大病保險起付線降低并統一至上年居民人均可支配收入的一半，政策范圍內支付比例提高到60%，在此基礎上，通過繼續降低貧困人口起付線、提高報銷比例5個百分點、全面取消貧困人口大病保險封頂線等方式加大傾斜支付，有效減輕大病患者費用負擔。二是夯實救助托底保障。在做好低保對象、特困人員等重點救助對象資助參保和直接救助基礎上，將農村建檔立卡貧困人口、低收入家庭重度殘疾人、老年人、未成年人和重病患者納入救助范圍，鼓勵地方探索開展因病致貧重病患者醫療救助。通過“病種+費用”方式確定重特大疾病范圍，統籌提高大病救助年度限額，普遍達到3萬元-5萬元。三是支持慈善醫療救助發展。國家健全完善分層分類的社會救助綜合保障格局，在做好基本生活救助的同時，加大急難救助、慈善救助力度，將符合條件的罕見病患者及時納入救助幫扶范圍。鼓勵公益慈善平臺開展罕見病患者募捐和專項救助，在為罕見病患者提供幫扶和救治等方面發揮積極作用。

實踐來看，浙江金華、廣東佛山、山東青島等地積極探索通過大病保險、醫療救助、財政專項資金或者設立慈善項目方式緩解區域內特殊罕見病患者醫療費用負擔，做出有益探索。立足當前經濟社會發展和各項醫�；�金支撐能力，罕見病患者在公平普惠享有基本醫療保障的基礎上，符合基本醫療保險藥品、診療項目、醫用耗材等規定的治療費用還可通過大病保險、職工大額醫療費用補助、企業補充醫療保險等補充保障措施得到進一步支付，個人負擔有困難的還可按規定申請獲得醫療救助。

四、關于發揮商業保險對罕見病補充保障作用

國家在建設完善基本醫療保障制度的同時，高度重視發揮商業健康保險對基本醫保的補充作用，采取有效措施，支持商業健康保險發展。一是鼓勵商保產品開發。鼓勵商業保險機構開發適銷對路的健康保險產品，滿足群眾差異化、多樣化的健康需求；鼓勵企業和個人通過參加商業保險及多種形式的補充保險，解決基本醫保之外的需求。據統計，目前有160多家保險公司開展了商業健康保險業務，開發了超過5000個商業保險產品。二是支持商保機構參與醫保治理。規范和加強與商業保險機構合作，支持商業保險機構參與大病保險承辦，給予稅收減免和免征營業稅、保險業務監管費和保險保障金等優惠。鼓勵商業保險機構參與長期護理保險制度試點，探索委托管理、購買以及定制護理服務和護理產品等方式，提高經辦服務能力。從商業健康保障產品保障范圍看，目前已有200多種重大疾病保險產品將一些罕見病納入保障范圍中。多數商業醫療保險產品將罕見病患者醫療費用納入保障范圍，為罕見病患者提供就醫費用保障。

你們提出的加強罕見病醫療保障的相關建議，反映了罕見病患者需求和呼聲，貼合現階段醫療保障制度改革發展實際，對健全罕見病患者用藥保障機制具有積極參考意義。下一步，我們將深入貫徹落實《中共中央國務院關于深化醫療保障制度改革的意見》，在統籌強化三重制度綜合保障的基礎上，夯實醫療救助托底保障功能，研究探索建立政府主導、多方籌資、社會參與的罕見病用藥保障機制。同時，加強部門協同，提高罕見病患者診療服務水平，提升罕見病用藥供應保障能力，做好罕見病審評審批，加快發展商業健康保險，鼓勵商業保險機構為包括罕見病患者在內的人民群眾提供更多的保障產品，合力維護好罕見病患者基本醫療權益。