經(jīng)濟(jì)日?qǐng)?bào)-中國(guó)經(jīng)濟(jì)網(wǎng)12月8日訊（記者 楊國(guó)民）自2017年獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（原國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局）受理臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND），并于2018年3月，獲得首個(gè)CAR－T臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）批件以來(lái)，金斯瑞子公司傳奇生物的研究性BCMACAR-T細(xì)胞療法一直備受關(guān)注。傳奇生物于7日宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式授予Janssen Research&Development，LLC（Janssen）的JNJ-68284528（JNJ-4528）突破性療法認(rèn)定（BTD）。這也是該產(chǎn)品繼今年2月和4月先后獲得美國(guó)FDA孤兒藥認(rèn)證和歐洲藥品管理局優(yōu)先藥物認(rèn)定（PRIME）資格后，收獲的又一個(gè)國(guó)際權(quán)威認(rèn)可。同時(shí)，它也成為近期繼百濟(jì)神州的一款中國(guó)藥物正式在美國(guó)獲批上市后，中國(guó)生物醫(yī)藥企業(yè)連續(xù)向世界展現(xiàn)重要?jiǎng)?chuàng)新力的又一例證。

　　突破性療法認(rèn)定旨在加速治療嚴(yán)重疾病療法的開(kāi)發(fā)和審評(píng)，獲得該認(rèn)證的藥品的初步臨床證據(jù)表明該療法在具有臨床意義的終點(diǎn)上顯示出可能比現(xiàn)有療法有實(shí)質(zhì)性改善。

　　該療法為研究性的靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的抗嵌合抗原受體（CAR）T細(xì)胞療法，用于接受過(guò)既往包括蛋白酶體抑制劑，免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38抗體的治療方案和在末次治療期間或之后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）成年患者。

　　來(lái)自美國(guó)Ib/II期CARTITUDE-1（MMY2001，NCT03548207）研究中JNJ-4528的初始結(jié)果將于12月7-10日在佛羅里達(dá)州奧蘭多舉行的第61屆美國(guó)血液學(xué)學(xué)會(huì)年會(huì)上公布。JNJ-4528的BTD基于CARTITUDE-1 的Ib期研究。

　　2017年12月，金斯瑞子公司傳奇生物與楊森公司簽訂了一項(xiàng)全球合作和許可協(xié)議，共同開(kāi)發(fā)和商業(yè)化治療多發(fā)性骨髓瘤的LCAR-B38M/JNJ-4828。這是一種結(jié)構(gòu)新穎的CAR-T細(xì)胞療法，含有4-1BB共刺激結(jié)構(gòu)域和兩個(gè)BCMA靶向單域抗體，旨在增加抗體親和力。

　　傳奇生物首席執(zhí)行官許遠(yuǎn)博士說(shuō)：“這是一個(gè)重大的里程碑，多發(fā)性骨髓瘤目前仍是一種無(wú)法治愈的疾病，傳奇和楊森將繼續(xù)致力于為患者提供一種新的治療方法。我們感到鼓舞的是，F(xiàn)DA已經(jīng)授予JNJ-4528突破性療法認(rèn)定，肯定了尚未滿足的需求，并加快了該療法的開(kāi)發(fā)。”

　　2019年2月，F(xiàn)DA授予JNJ-4528孤兒藥資格。2019年4月3日，歐洲藥品管理局（EMA）授予JNJ-4528 優(yōu)先藥物認(rèn)定（PRIME）。該認(rèn)定主要是基于美國(guó)Ib/II期CARTITUDE-1研究（NCT03548207）和在復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤患者中評(píng)價(jià)LCAR-B38M的I/II期Legend-2研究（NCT03090659）的結(jié)果。

　　金斯瑞創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官章方良博士表示：“在生物產(chǎn)業(yè)，中國(guó)目前已成為全球第二大市場(chǎng)，越來(lái)越多的像傳奇生物這樣的中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新力量在世界舞臺(tái)嶄露頭角，不但在創(chuàng)新療法的推進(jìn)上領(lǐng)跑，也不斷得到各國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)的認(rèn)可。作為中國(guó)生物行業(yè)的一份子，我們倍感自豪地看到中國(guó)創(chuàng)新力量的崛起。我們也會(huì)不斷奮斗，放眼全球，將創(chuàng)新解決方案帶給患者，為中國(guó)創(chuàng)新、全球創(chuàng)新帶來(lái)更多突破。”

　　傳奇生物科技是一家進(jìn)入臨床階段的生物制藥公司，致力于發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)血液/腫瘤、感染性疾病和自身免疫疾病的新型細(xì)胞治療。傳奇是金斯瑞生物科技有限公司的子公司，金斯瑞成立于2002年，并于2015年在港交所主板掛牌上市（股票代碼HK01548）,是全球化的生物科技集團(tuán)公司。集團(tuán)植根于領(lǐng)先的基因合成技術(shù)，業(yè)務(wù)范圍涵蓋生物藥CDMO、細(xì)胞治療、生命科學(xué)服務(wù)及產(chǎn)品、工業(yè)合成生物產(chǎn)品四大領(lǐng)域,集團(tuán)運(yùn)營(yíng)實(shí)體遍布大中華區(qū)、北美區(qū)、歐洲區(qū)及亞太區(qū)。